37 s T-ALL (n = 13) v okamžiku diagnosy a tu porovnali s T lymfocyty zdravých dárců. Následně jsme vybrali 5 CD znaků s nejvyšším rozdílem intensity exprese mezi maligními buňkami pacienta a nemaligními buňkami dárce, které jsme následně změřili v den 15 léčby. Celkem jsme vybrali 25 CD znaků, které byly alespoň u jednoho pacienta aberantně exprimované. Část CD znaků (9) vykazovala aberantní expresi u více pacientů (n = 2–12). Mezi nejčastější znaky patří CD38 (n = 12), CD6 (n = 7), CD226 (n = 6) a CD52 (n = 5). V retrospektivní analýze dalších 22 pacientů s T-ALL jsme tyto znaky nalezli aberantně exprimované u více než 85 % pacientů. Dále jsme hodnotili, zdali aberantní exprese daného CD znaku u konkrétního pacienta bude stabilní i pod tlakem indukční terapie. Zjistili jsme, že v 72 % případů (u 47 z celkem 65 provedených měření) je aberace daného znaku stabilní. Podpořeno projekty NU23J-03-00026, NU23-07-00220, UNCE/24/MED/003, LX22NPO5102. CD znaky byly darovány firmou Exbio (Vestec, ČR) a Biolegend (San Diego, USA). CD19 CAR T-lymfocyty u dětí s akutní lymfoblastickou leukemií Šrámková L.1, Říha P.1, Zápotocká E.1, Pytlík R.2, Kolenová A.3, Domanský J.4, Kalina T.1, Hrušák O.1, Žaliová M.1, Froňková E.1, Sedláček P.1, Starý J.1 1Klinika dětské hematologie a onkologie FN Motol a UK 2. LF, Praha 2Ústav hematologie a krevní transfúze, Praha 3Klinika detskej hematológie a onkológie, DFNsP Bratislava 4Klinika dětské onkologie, FN Brno a LF MU Buněčná terapie pomocí CD19 CAR (Chimeric Antigen Receptor) T-lymfocytů (tisa-cel) se v posledních letech stala standardní součástí léčby u chemorezistentní akutní B-lymfoblastické leukemie dětí a mladších dospělých. V období 2020–2024 bylo k této léčbě indikováno celkem 23 pacientů ve věku 0,8–18 let (medián 7 let) z České a Slovenské republiky. Indikací byl relaps po alogenní transplantaci (n=9), relaps bez předchozí transplantace (n=14). Separace mononukleárních buněk proběhla u všech pacientů s dostatečným výtěžkem, u 3 dětí pod 14 kg byly nutné 2 procedury. Podání tisa-celu proběhlo u 20 z 23 separovaných pacientů. Důvodem nepodání léčby byla v jednom případě progrese do CD19 negativního relapsu a ve dvou případech dostatečná odpověď na další linii léčby s následnou transplantací. Před zahájením lymfodeplece bylo 18 z 20 pacientů v hematologické remisi, z toho 6 i v remisi molekulární. Léčebné odpovědi dosáhlo všech 12 hodnotitelných pacientů, 10 dosáhlo i negativity MRN měřené pomocí IgH/TCR přestaveb. Toxicita léčby byla očekávaná, cytokinový syndrom jsme zaznamenali u 12 pacientů (10× grade 1–2, 2× grade 3–4), neurotoxicitu u 4 pacientů (3× grade 1–2, 1× grade 4). Jedna pacientka zemřela na závažnou toxicitu 2 měsíce po podání CART v souvislosti s chronickým plicním postižením. Relaps po léčbě prodělalo 6 pacientů (3× extramedulární, 3× dřeňový), všichni tito pacienti podstoupili následně transplantaci kmenových buněk krvetvorby. Jeden pacient byl preemptivně transplantován pro časnou ztrátu CART před rozvojem relapsu. Bez události žije 12 pacientů z 20 léčených s dobou sledování 1–52 měsíců (medián 11 měsíců), celkové přežití je 90 % (18 z 20 pacientů) při krátkém mediánu sledování. SOBOTA / 26. 10. 2024 / 8.30–9.30 hod. XXXIII. konference dětských hematologů a onkologů České a Slovenské republiky 24.–26. 10. 2024 ABSTRAKTA
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=