34 Sympozium společnosti VERTEX PHARMACEUTICALS (CZECH REPUBLIC), s. r. o.: Jak se daří pacientům s CF po roce léčby přípravkem Kaftrio? předsedající: Jakubec P., Fila L., Pokojová E. Jak se daří pacientům s CF po roce léčby přípravkem Kaftrio? Modulátory CFTR proteinu – výsledky u pacientů, kteří se „nevešli“ do klinických studií Fila L., Grandcourtová A., Bílková A., Dřevínek P. Pneumologická klinika 2. LF UK a FN Motol a Centrum CF FN Motol, Praha Kauzální léčba cystické fibrózy (CF) se v roce 2012 stala realitou díly prvnímu modulátoru CFTR proteinu (ivakaftor, KalydecoTM) schválenému k použití v klinické praxi. Modulátory CFTR proteinu jsou léčivé prostředky (LP) použitelné u CF nikoli univerzálně, ale cíleně na určené mutace či skupiny mutací genu CFTR. Zásadním pokrokem v modulátorové léčbě je kombinace elexakaftor/ tezakaftor/ivakaftor (ELX/TEZ/IVA), která je účinná u nosičů alespoň jedné mutace F508del. Tato kombinace byla schválena ke klinickému použití americkou FDA 21. 10. 2019 (jako TrikaftaTM) a evropskou EMA 21. 8. 2020 (jako KaftrioTM; v kombinaci s LP KalydecoTM). Tomuto schválení předcházely studie klinického hodnocení léčiv VX17-445-102 (publikace Middleton PG et al., NEJM 2019) a VX17-445-103 (publikace Heijerman HGM et al., Lancet 2019), přičemž prvně jmenované se účastnilo i motolské Centrum CF se třemi zařazenými pacienty. Nemocní v klinických studií procházejí náročným screeningem, kde je hodnocena řada kritérií pro zařazení, ale i vyloučení ze studie. V případě modulátorových studií se jednalo především o hodnoty FEV1 (zařazeni nemocní s hodnotami 40–90 % nál. hodn.) a nepřítomnost jaterní cirhózy, patogenů spojených s rychlejším poklesem plicních funkcí (především B. cenocepacia a M. abscessus) a orgánových transplantací. V České republice je modulátorová léčba kombinací LP KaftrioTM a KalydecoTM dostupná díky úhradě cestou § 16 od července 2021 a postupně se podařilo nasadit většinu pacientů s odpovídajícím genotypem. Řada z nich však výše uvedená kritéria pro účast v klinických studiích nesplňuje, a právě jejich výsledkům po nasazení modulátorové léčby je věnováno prezentované sdělení. PÁTEK / 30. 9. 2022 / 15.35–16.25 hod. 30. MORAVSKOSLEZSKÉ PNEUMOLOGICKÉ DNY 30. 9.–1. 10. 2022 ABSTRAKTA
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=